מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) דחה לעת עתה את הניסיון הראשון לאשר את החומר הפסיכודליMDMA לטיפול בהפרעה פוסט-טראומטית. ההחלטה מהווה מכה קשה לתומכים באישור, שבמשך עשרות שנים דחפו לשלב חומרים פסיכדליים בלתי חוקיים בטיפול הרפואי המיינסטרימי.
ביום שישי בשבוע שעבר, הודיעה חברת לייקוס ת'רפותיקס (Lykos Therapeutics) כי הרגולטורים הפדרליים סירבו לקבל את הבקשה הנוכחית שלה לאשר את MDMA – הידוע בדרך כלל בשם הרחוב אקסטזי – לטיפול בהפרעה פוסט-טראומטית בשילוב פסיכותרפיה. במקום זאת, המנהל ביקש לערוך מחקר גדול נוסף, שביצועו עשוי להימשך מספר שנים, לדברי החברה.
לייקוס ת'רפותיקס אמרה כי היא מתכננת לערער על בקשת ה-FDA, וכן כי היא מאמינה שהנתונים הקיימים מספיקים כדי להוכיח את יעילות התרופה.
ההחלטה מגיעה כשה-FDA נמצא בתקופה רגישה, כאשר כמה חוקרים וארגונים אזרחיים טוענים שהוא היה רך מדי בהחלטותיו האחרונות ואישר טיפולים ללא ראיות משכנעות. במקביל, חברי קונגרס ולוחמים לשעבר מדגישים את מצוקתם הקשה של אלו הסובלים מהפרעה פוסט-טראומטית, שעל פי ההערכות משפיעה על כ-5 אחוזים מהמבוגרים בארה"ב. בחודש יוני המליצה ועדת מומחים בלתי תלויה, שכונסה על ידי ה-FDA, לא לאשר את הטיפול, והעלתה חששות לגבי תקפות המחקר הקליני ופוטנציאל הנזק מהטיפול הראשון מסוגו.
החלטת ה-FDA מסמנת כישלון משמעותי עבור האגודה הרב תחומית למחקרים פסיכדליים (MAPS), עמותה המתמקדת במחקר וחינוך שבין השאר הקימה את חברת לייקוס ת'רפותיקס כדי לערוך ניסויים קליניים ולמסחר את ה-MDMA. כאשר MAPS הכריזה ב-2015 על הקמת מה שעכשיו הוא חברת לייקוס ת'רפותיקס, היא התכוונה לזכות באישור ה-FDA עד 2021. MAPS לא השיבה לבקשות התגובה.
"אנחנו מתכוונים לעבוד ללא לאות ולהשתמש בכל המסלולים הרגולטוריים הזמינים כדי למצוא דרך סבירה ומהירה קדימה", אמרה בהצהרה לתקשורת איימי אמרסון, מנכ"לית לייקוס. החברה מתכננת לערוך פגישה עם ה-FDA כדי לבקש לשקול מחדש את ההחלטה.
ה-FDA אמר בהצהרה לתקשורת שיש "מגבלות משמעותיות בנתונים שנכללו בבקשה" שמנעו מהמנהל להגיע למסקנה שהתרופה בטוחה ויעילה. "המנהל מכיר בכך שיש צורך גדול באפשרויות טיפול נוספות במצבים נפשיים כגון הפרעה פוסט-טראומטית", נמסר מה-FDA. "נמשיך לעודד מחקר ופיתוח תרופות שיביאו לפריצות דרך בטיפולים פסיכדליים וטיפולים אחרים כדי לתת מענה לצרכים רפואיים אלו".
אפשרות השימוש בחומרים פסיכדליים לצרכים רפואיים נכנסה לאחרונה לשיח הציבורי כאשר משקיעים שופכים מאות מיליוני דולרים על מחקרים בנושא, סלבריטאים מדגישים את היתרונות הבריאותיים של צריכת מינונים זעירים של החומרים ושתי מדינות בארה"ב אישרו שימוש בפסילוציבין, החומר הפעיל שבפטריות הזיה, לטיפול במחלות נפש.
אבל מומחים לבריאות הציבור חוששים שהחברות המסחריות צועדות בקצב מהיר יותר מהמדע. גלולות, שוקולדים וממתקי גומי המשווקים כחומרים מרחיבי תודעה נמכרים בקלות באינטרנט או בחנויות למוצרי עישון, מה שמעורר חששות לגבי הסכנות שבמוצרים הלא מוסדרים.
אחד המשתתפים בשלב המתקדם של הניסוי הקליני, רונלד באומן, בן 63 מניו יורק, אמר שהוא "שבור לב ונגעל" מהחלטת ה-FDA. יזם הנדל"ן בדימוס אמר כי החוויה שלו מטיפול בעזרת MDMA, הייתה שוחקת מאוד אך גם משנת חיים, וסייעה לטיפול בפוסט טראומה שנבעה ממותם של עובדים וחברים במתקפת הטרור ב-11 בספטמבר 2001. העיכובים במחקר יגבו חיי אדם בהתאבדויות ובשימוש בסמים, אמר. "לקח 10 שנים להגיע לנקודה הזו ועכשיו ה-FDA רוצה לעכב את הפיתוח עוד יותר", אמר באומן. "כמה אנשים צריכים למות?"
החלטת ה-FDA מדגישה את משימתו לאשר רק תרופות שמפגינות יעילות ובטוחות לשימוש, אמר ארון קסלהיים, פרופסור לרפואה בבית הספר לרפואה בהרווארד, שמתח ביקורת על כמה מהאישורים שנתן ה-FDA. ה-FDA "רק אומר שיש פגמים מהותיים בנתונים, שגורמים לנו להאמין שהתרופה לא תעבוד", אמר קסלהיים. "זה לא אומר לעולם לא – אבל זה התהליך".
לא ברור איזו השפעה תהיה להחלטה על חברות אחרות שמטרתן ללוות את תהליכי האישור של תרכובות פסיכדליות – מניסויים קליניים ועד לאישור ה-FDA. כאשר התעוררו ספקות לגבי הסיכויים של MDMA בחודשים האחרונים, חברות יריבות ניסו לבדל את המוצרים שלהן מאלו של MAPS ולייקוס.
ה-FDA עבד עם MAPS במשך עשרות שנים בתקופה בה הוא ניסה לקבל אישור לתרופות פסיכדליות לטיפול במחלות נפש, עד אשר הסוכנות הגדירה את MDMA כ"טיפול פורץ דרך" ב-2017.
פוטנציאל השימוש לרעה ב-MDMA הכניס אותו לקבוצת החומרים שמצריכים את האישורים המחמירים ביותר של מינהל אכיפת הסמים, חומרים שנחשבים בלתי מקובלים לשימוש רפואי. אבל יותר ויותר מדענים החלו לחקור את השפעתו בשינוי התודעה האנושית ובעזרה לאנשים בעיבוד זיכרונות של אירועים טראומטיים. מחקרים של MAPS מצאו ש-MDMA, בשילוב עם צורות שונות של פסיכותרפיה, הביאו להקלה משמעותית בתסמיני פוסט טראומה ביחס לפלצבו.
הממצאים מהניסויים הקליניים המרכזיים של לייקוס, שפורסמו בשנים 2021 ו-2023, תפסו את תשומת ליבם של אנשים הסובלים מפוסט טראומה ושל יזמים ומשקיעים שראו בטיפול האפשרי, פוטנציאל עסקי עצום. עד לחודשים האחרונים, אנשים שעקבו באדיקות אחרי הרפואה הפסיכדלית ציפו ש-MDMA יהיה הראשון לזכות באישור ה-FDA.
אבל היו בעיות רגולטוריות מתמשכות לגבי האופן שבו לייקוס תכננה את הניסויים שלה, שכללו שלושה מפגשים של שמונה שעות בהנחיית מטפל, כשהמשתתפים קיבלו MDMA או פלצבו.
כדי לספק תוצאות משכנעות, משתתפים בניסויים קליניים לא אמורים לדעת אם הם מקבלים את התרופה הנבדקת או פלצבו. זהו יסוד חשוב בניסויים קליניים "עיוורים". אם הם יודעים שהם מקבלים את התרופה, הם עשויים לצפות להרגיש טוב יותר ולתאר בצורה מוגזמת את ההשפעה החיובית של התרופה. בעוד ש-MAPS תיארה את המחקרים שלה כ"עיוורים", זה כמעט בלתי אפשרי לא לשים לב לשינוי התודעה ש-MDMA גורם.
ה-FDA הביע את הדאגה שלו לגבי החלק ה"עיוור" שבניסוי לחברה שקדמה ללייקוס, עוד ב-2016, והציע לחברה להשוות את התרופה למינון נמוך של MDMA ש"יהיה לו מספיק השפעה פיזיולוגית כדי להגביל את הזיהוי שלו כפלצבו", לפי דוח של ה-FDA. אבל החברה התנגדה להצעה בטענה שמינון נמוך כל כך החריף את החרדה אצל משתתפים בניסויים קודמים.
כדי להפחית את הסיכון להטיה, MAPS הבטיחה שהאנשים שבודקים את הסימפטומים של המשתתפים – אם כי לא המטפלים שלהם – לא יידעו אם מי מהמטופלים קיבלו פלצבו. ה-FDA אישר את ההליך, אך החשש שלו נותר בעינו.
ה-FDA הציע ב-2020 לשאול את המשתתפים אם הם יודעים איזו תרופה הם מקבלים. MAPS הסכימה, והתוצאות היו מדהימות: 94 אחוז מהמשתתפים שקיבלו MDMA, ו-75 אחוז מאלה שקיבלו פלצבו, ניחשו נכון, במחקר של שנת 2023.
כמה מומחים אמרו שהחלטת ה-FDA לא לאשר את MDMA מדגישה כיצד החוקרים ימשיכו להתמודד עם הבעיה ארוכת השנים שמטופלים בניסויים קליניים מודעים לכך שהם מקבלים חומרים פסיכדלים.
"אני לא מכיר דרך אמיתית לעקוף את זה", אמר אלברט גרסיה-רומאו, פרופסור לפסיכיאטריה ומדעי ההתנהגות בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת ג'ונס הופקינס, שחוקר את החומר פסילוציבין. "זו הייתה בעיה עם התרופות האלה מאז המחקר הראשון עליהן בשנות ה-50 וה-60".
במחקרים של תרופות רבות היו קשיים לשמור על "עיוורון", כולל ספראוואטו – תרסיס לאף המופק מקטמין שאושר על ידי ה-FDA בשנת 2019. אבל עבור לייקוס, נראה היה שהשילוב של התרופה עם הטיפול הנפשי מעורר חששות אצל חלק מחברי הוועדה המייעצת: אם גם המטפלים יוכלו לדעת מי ממשתתפי הניסוי קיבל את התרופה, הם עשויים להתייחס אליו אחרת ולהשפיע על התוצאות.
לבקשת ה-FDA, ועדה מייעצת בלתי תלויה בחנה את מחקרי ה-MDMA ביוני. הוועדה החליטה ברוב גדול כי אין מספיק ראיות ששימוש ב-MDMA יעיל בטיפול בהפרעה פוסט טראומתית, והיתרונות של התרופה אינם עולים על הסיכונים. חברי הוועדה גם העלו חששות לגבי הסטנדרטים והיעילות של הטיפול הפסיכותרפי שקיבלו משתתפי הניסויים הקליניים.
בשבוע שעבר, לייקוס מתחה ביקורת על מבנה הוועדה המייעצת והתנהלותה, וטענה שהפאנל סטה אל מחוץ לשיקולים המדעיים.
בשבועות האחרונים, תומכי התרופה הגבירו את הקמפיין הציבורי לאישורה, וחלקם טוענים שאין הטיה שיכולה להסביר את התועלת הרבה שהתגלתה בניסויים הקליניים. יותר מ-700 לוחמים לשעבר, כמו גם 14 קבוצות התומכות בהם, כתבו לנשיא ג'ו ביידן ודרשו שה-FDA יאשר את התרופה.
אבל אחרים דחקו בפומבי ב- FDAלדחות את הבקשה. "ה-FDA פעל בצורה מדעית ולא נכנע ללחץ פוליטי שמומן על ידי התורמים והמשקיעים של לייקוס", אמרה נסה דוונות, חוקרת אתיקה פסיכדלית. "החלטה זו מגנה על עתיד התחום הפסיכדלי על ידי הימנעות משחרור חפוז לשוק, שעלול לגרום נזקים שניתן למנוע".
