תרופה ניסיונית למחלת אלצהיימר שפותחה על ידי אלי לילי האטה את הירידה הקוגניטיבית ב-35 אחוזים בניסוי בשלב מתקדם שנערך על חולים במעקב צמוד, כך מסרה החברה ביום רביעי, כשהיא מעלה את התקוות לניסוי שני יעיל בטיפול במחלה שתוקפת את המוח.
התרופה, donanemab, עמדה בכל היעדים העיקריים והמשניים של הניסוי. היא האטה את ההתקדמות של אלצהיימר ב-35 אחוזים עד 36 אחוזים בהשוואה לפלצבו ב-1,182 אנשים שאובחנו עם מחלה בשלב מוקדם. תוצאות הניסוי ניתנו על סמך סריקות שהראו משקעים במוח של חלבון בשם עמילואיד ורמות ביניים של חלבון שני המכונה טאו, אמרה לילי. ל-552 המטופלים האחרים של הניסוי היו רמות גבוהות של טאו, מה שמצביע על כך שהם הגיבו פחות טוב לטיפול.
לאחר שילוב שתי הקבוצות, הוכח כי Donanemab מאט את ההתקדמות של אלצהיימר ב-22 אחוזים באמצעות סולם שפותח על ידי לילי למדידת קוגניציה ופעילויות של חיי היומיום, וב-29 אחוזים בהתבסס על סולם נפוץ יותר של התקדמות דמנציה. מניית אלי לילי עלתה בכמעט 3 אחוזים ל-415.52 דולר.
לילי אמרה כי 24 אחוזים מהחולים שטופלו ב-donanemab, סבלו מנפיחות במוח, תופעת לוואי ידועה של תרופות מסוג זה, אך רק 6.1 אחוזים חוו תסמינים. דימום מוחי התרחש ב-31.4 אחוזים מקבוצת ה-donanemab וב-13.6 אחוזים מקבוצת הפלצבו. לילי אמרה כי למרות ש-24 אחוזים סבלו מנפיחות רגילה, השכיחות של נפיחות חמורה במוח במחקר הייתה 1.6 אחוזים, כולל שני משתתפים שמותם יוחס למצב והשלישי שמת לאחר אירוע של נפיחות חמורה במוח.
ד"ר אריק ריימן, מנכ"ל מכון באנר לאלצהיימר, שמנהל את המחקר למניעת אלצהיימר של donanemab בחולים פרה-סימפטומטיים, אמר שהוא "נרגש מאוד" מהממצאים. "ברור שראו כאן יתרונות, אבל יש סיכון מסוים שצריך לקחת בחשבון", אמר. החברה אמרה שהיא מתכננת להגיש בקשה לאישור הרשויות האמריקניות עד סוף יוני ולרגולטורים ממדינות אחרות זמן קצר לאחר מכן. "יש סיכונים ברפואה, אבל אני חושב שכאשר אתה מסתכל על התוצאות האלה בהקשר של מחלה קטלנית מסכנת חיים, התוצאות האלה הן די משמעותיות", אמרה מנהלת מחלקת מדעי המוח של לילי, אן ווייט, בראיון לרויטרס.
משתתפי המחקר קיבלו עירוי חודשי של donanemab. כאשר סריקות מוח עוקבות הראו שהעמילואיד שהצטבר במוח הוסר, הטיפול הופסק והמתנדבים הועברו לזרוע הפלצבו של המחקר. למחצית מהמשתתפים בניסוי לא היו עדויות לפלאק עמילואיד לאחר 12 חודשים, אמרה החברה. החברה גם אמרה של-47 אחוזים מהמשתתפים בניסוי, שנמשך 18 חודשים, לא הייתה התקדמות של המחלה לאחר 12 חודשים, בהשוואה ל-29 אחוזים מקבוצת הפלצבו.
התרופה של לילי עשויה להפוך לשלישית במעמד שלה בשוק, בעקבות אישור של רשויות ארה"ב לשתי תרופות דומות שפותחו על ידי חברות אחרות. זאת למרות שאלו לא הצליחו להשיג אחיזה בקרב רופאים או חברות ביטוח לאחר שהראו מעט עדויות לכך שהתרופות האטו את הירידה הקוגניטיבית. שניהם אושרו במסגרת תוכנית הבדיקה המואצת של ה-FDA, בהתבסס על יכולתם להסיר פלאקים עמילואידים. אחת מהן עוברת כעת תהליך בדיקה סטנדרטי של ה-FDA, אשר ישקול את השפעתו על התפקוד הקוגניטיבי, עם החלטה שתגיע עד ה-6 ביולי.
יותר מ-6 מיליון אמריקאים חיים עם אלצהיימר, והמספר צפוי לעלות לכמעט 13 מיליון עד 2050, על פי איגוד האלצהיימר.
