תקדים: תוצאות חיוביות בטיפול בניוון שרירים
בניסוי נמצא כי חוליALS שטופלו בתאי גזע הראו התייצבות. ואצל חלקם אף חל שיפור בתפקוד השרירים, לראשונה בחקר המחלה
עוד בבריאות:
- מהפך? בתי החולים יעברו לתיק רפואי אלקטרוני
- ה-FDA אישר תרופה המונעת הידבקות באיידס
- שוב היא כאן: קדחת הנילוס המערבי חזרה
במסגרת המחקר קיבלו החולים את הטיפול, במסגרתו בודדו תאי גזע בוגרים ממח העצם של החולים עצמם, ולאחר חלוקתם (ריבויים) של התאים במעבדה והפיכתם לתאי תמיכה לתאי עצב - הושתלו התאים בחזרה בגוף החולים.
על פי הדוח, הוכחה בטיחות הטיפול, וכן נרשמו שיפורים מפתיעים בתפקודם של כמה מהחולים. הניסוי מבוצע על ידי בית החולים הדסה עין כרם, בראשות הפרופ' דמיטריוס קרוסיס מהמחלקה הנוירולוגית.
בחודשים הקרובים צפויה בריינסטורם להתחיל את השלב הבא בניסויים בארץ עם 12 חולים נוספים, ובמקביל להמשיך לשלב נוסף בשני מרכזים רפואיים בארצות הברית תחת פיקוח ה-FDA.
מנכ"ל בריינסטורם, ד"ר אדריאן הראל הסביר כי "במסגרת פאזת הבטיחות ניתנו מינונים זהירים מאוד". לקבוצה אחת של החולים הושתלו התאים לנוזל חוט השדרה בלבד, ולקבוצה אחרת של החולים הושתלו התאים לשרירים בלבד.
התוצאה הנה הוכחת בטיחות הטיפול - כלומר, שלא היו תופעות לוואי חריגות, וכן ניכרו סימנים שמעידים על פוטנציאל ליעילות."דבר חשוב בכל קנה מידה שהרי אין תקדים למחקר שהציג פוטציאל ממשי לשיפור במצבם של חולי ALS", הוסיף.
בריינסטורם מתכוונת להמשיך ולפתח את הטיפול
"אנו שואבים הרבה עידוד מהתוצאות החיוביות שניכרו בקבוצה הראשונה של 12 החולים. הנתונים הללו של בטיחות וטולרנטיות מחזקים אותנו בדרך למחצית השניה של הניסוי", אמר פרופ' קרוסיס. " אף שזהו דוח ביניים העוסק בבטיחות, איננו יכולים להתעלם מכמה אינדיקציות מבטיחות של יעילות קלינית שנצפו בחולים אחדים, כגון נטייה לשיפור בחלק מהפונקציות המרכזיות בסולם המשתנים ב-ALS".
נשיא בריינסטורם והמשקיע המרכזי בחברה, חיים ליבוביץ' אמר: "אנחנו נרגשים מתוצאות הדוח, המוכיח שקיים פוטנציאל להציג טיפול ראשון מסוגו בתאי גזע למחלה נוירולוגית, ועוד למחלה שאין לה היום בעולם כל פתרון אחר. הגעה לטיפול מאושר ל-ALS פירושה הכנסות של מאות מיליוני דולרים בשנה, כאשר במקביל החברה מפתחת את האינדיקציות הנוספות שלה בתחום המחלות הנוירולוגיות".
כ-100 אלף בני אדם בעולם המערבי חולים ב-ALS, מתוכם כ-30 אלף בארצות הברית. לפני כשנה וחצי קיבל טיפול תאי הגזע של בריינסטורם ב-ALS מעמד של "תרופת יתום" על ידי ה-FDA, דבר שיקנה לחברה הטבות כאשר יאושר הטיפול לשימוש בארצות הברית.
בשבוע שעבר השלימה בריינסטורם גיוס של כשישה מיליון דולר ממשקיעים מוסדיים ופרטיים מארצות הברית ומישראל ובכך הבטיחה את מימון השלמת הניסויים שלה בארץ, וכן את מימון רוב הניסויים שתבצע בשנתיים הקרובות בארצות הברית.
לפני כחודש פורסם כי חולה ALS ו-MG (חולשת שרירים) זכה לטיפול חמלה של בריינסטורם בהדסה עין כרם, והראה שיפורים דרמטיים בתפקוד, ובין היתר חידש את יכולתו ללכת, לנשום, לבלוע ולהפעיל שרירים בידיים וברגליים. החולה קיבל טיפול החורג מפרוטוקול הניסוי הקליני, ובין היתר קיבל מינון גדול בהרבה וכן השתלות תאים רבות יותר מכפי שקיבלו החולים שהשתתפו בניסוי הקליני.
נא להמתין לטעינת התגובות
אקו"ם