ראשי » חדשות » בריאות » רפואה

פריצת דרך ישראלית בחקר האלצהיימר: פגם גנטי תוקן

בניסוי שערכו חוקרים באוניברסיטת תל אביב פותחה גישה חדשה לטיפול במחלה, שהצליחה לרפא את עכברי המעבדה. "מאמינים שהמחקר פותח כיוונים חדשים לקראת פיתוח טיפול אפקטיבי"

חוקרים באוניברסיטת תל אביב פיתחו גישה חדשה לטיפול במחלת האלצהיימר: החוקרים בחרו להתמקד בגן המכונה ApoE, אשר צורתו הפגומה (ApoE4) מופיעה אצל כ-60% מחולי האלצהיימר - ומצאו דרך לתקן את הפגם. הממצאים המעודדים - עכברי מעבדה שטופלו בשיטה החדשה החלימו מהמחלה.

עוד כותרות:
- דרעי בהתקפה נגד עיתון הארץ: "בושה וחרפה"
- לא לפסול על הסף: אחדות אינה מילה גסה
- ישראלים הבריחו לעזה חלקי ג'יפים שהועברו לחמאס

המחקר, שפורסם בחודש ספטמבר ב-Journal of Alzheimer Disease, נערך על ידי פרופ' דני מיכאלסון, מופקד הקתדרה על שם מרים לבך לחקר תהליכים מולקולריים בניוון העצבי באוניברסיטת תל אביב, בשיתוף עם הדוקטורנטית ענת בם-כגן ועם חברת Artery מארה"ב.
   
לדברי פרופ' מיכאלסון, "כבר 20 שנה מנסים מדענים בכל העולם למצוא טיפול יעיל למחלת האלצהיימר, שהיא הגורם המוביל לשיטיון באוכלוסייה המבוגרת - אך ללא הצלחה. בעשור שבין 2002 ל-2012 נערכו בעולם 413 ניסויים קליניים, שבחנו 244 חומרים שונים – וכולם נכשלו.  לנו, כחוקרי אלצהיימר, היה ברור שהגיע הזמן להרחיב את היריעה ולהציע כיוונים חדשים".

בשנים האחרונות הולך ומתברר שאלצהיימר אינה מחלה אחת אלא קבוצה רחבה של מחלות משנה, שגורמות כולן לניוון תאי עצב במוח. על רקע הבנה זו, הסיקו החוקרים מאוניברסיטת תל אביב, בניגוד לתפיסה שהייתה שלטת בעבר, שככל הנראה אין בנמצא פתרון קסם בדמות תרופה אחת שתסייע לכל החולים.

החוקרים החליטו להתמקד בתת-אוכלוסייה של חולים בעלי מכנה משותף – גורם סיכון גנטי שנוכחותו מגבירה את סיכוייו של האדם לחלות באלצהיימר. הגורם שנבחר היה הגן ApoE, המופיע בגנום האנושי בשתי צורות עיקריות: הגן הטוב ApoE3, והגן הרע ApoE4.

"כבר לפני 20 שנה גילו מדענים שכ-60% מחולי האלצהיימר נושאים את הגן הרע ApoE4, ושמחלתם פורצת 20-10 שנה מוקדם יותר בהשוואה לחולים המבטאים את הגן בצורתו הטובה", מסביר פרופ' מיכאלסון. "למרות זאת, עד היום לא נחקרה פעילות הגן לעומקה, במידה רבה בשל היעדר שיטות עבודה מתאימות".
 
לדבריו, ”בשנים האחרונות פותחו מודלים של עכברי מעבדה עם ApoE4, ואלה אכן הראו תכונות פתולוגיות הדומות לאלה של חולי אלצהיימר: זיכרון ולמידה פגומים, מספר קטן יותר של קשרים בין תאי העצב במוח, ונזקים נוספים לרקמת המוח הדומים לאלה הנצפים במוחם של חולים".

אך מהו בעצם ההבדל בין הגן הטוב לגן הרע? החוקרים במעבדתו של פרופ' מיכאלסון גילו כי החלבון המיוצר על ידי הגן ApoE4 נקשר לכמות פחותה של שומנים, בהשוואה לחלבון המיוצר על ידי הגרסה התקינה של הגן, ApoE3.

"עדיין לא ידענו אם יש להבדל הזה משמעות כלשהי כשמדובר באלצהיימר, אך חיפשנו דרך להגדיל את כמות השומנים המתקשרים לחלבון הפגום, על מנת שיהיה דומה יותר לחלבון התקין", מסביר פרופ' מיכאלסון. "החלטנו להתמקד ב'דבק' שמדביק את מולקולות השומן למולקולות החלבון – מערכת שנקראת 1ABCA - ולנסות להגביר את יעילותו".

בשלב זה יצרו החוקרים מאוניברסיטת תל אביב קשר עם חברת Artery מארה"ב, שגילתה חומר (פפטיד) שמגביר ומשפר את פעילותו של 'הדבק' ABCA1. "הזרקנו את החומר לעכברים עם הגן הרע המדמים חולי אלצהיימר, וראינו שהוא אכן חודר למוח", מספר פרופ' מיכאלסון.

תוך זמן קצר הבחינו החוקרים שהטיפול עובד: החומר החדש תיקן את הבעיות הקוגניטיביות והפתולוגיות במוחם של עכברי המודל, ולמעשה ריפא אותם מאלצהיימר.

"בעקבות התוצאות המרשימות, אנו מאמינים שהמחקר שלנו פותח כיוונים חדשים לקראת פיתוח טיפול אפקטיבי לאלצהיימר. אנו משוכנעים שחשוב מאוד להרחיב ולהעמיק את המחקר אודות הגן 4ApoE הממלא תפקיד מרכזי במחלה הקשה, ומהווה יעד מובהק לפיתוח תרופות", מסכם פרופ' מיכאלסון.
היכנסו לעמוד הפייסבוק החדש של nrg