תרופה ניסיונית לאלצהיימר שנועדה להאט הידרדרות קוגניטיבית לא עמדה ביעדים של שני ניסויים קליניים שזכו לפרסום רב, כך דווח השבוע. ההתפתחות עוררה תחושות ייאוש בקהילה המדעית, ומדגישה את האתגרים שטמונים בפיתוח טיפולים למחלה חומסת הזיכרון.
ג'נטק, חטיבה של ענקית שירותי הבריאות הופמן לה־רוש, אמרה בהודעה לתקשורת השבוע כי הטיפול, שנקרא גנטנרומאב, אומנם האט את קצב ההידרדרות בחולים עם מחלה בשלב מוקדם אך לא מספיק כדי ללמד על ממצא מובהק סטטיסטית.
הטיפול נבדק בשני ניסויי שלב מאוחר זהים, כל אחד עם אלף משתתפים. מחציתם קיבלו פלצבו ומחציתם את הטיפול. המחקרים נמשכו 27 חודשים.
התרופה, נוגדן חד־שבטי, נועדה להסיר מהמוח גושים של סוג חריג של חלבון הנקרא עמילואיד בטא, סימן היכר של המחלה. החברה הסבירה השבוע שהטיפול הסיר כמות מופחתת מהצפוי של עמילואיד בטא. מדענים רבים החזיקו במשך שנים בגישה שתרופות מפרקות עמילואיד עשויות להאט את המחלה הנוירודגנרטיבית הקטלנית, אך מאז שהחלה העבודה בנושא היו כישלונות רבים, ורק כמה סימנים מעודדים, הכוללים תרופות נגד עמילואיד.
"כל כך הרבה מהמשפחות שלנו הושפעו ישירות מאלצהיימר, כך שמאכזב מאוד למסור את החדשות האלו", אמר לוי גארוואי, מנהל הרפואה הראשי של רוש וראש מחלקת פיתוח המוצרים הבינלאומית, בהצהרה. לדבריו, החברה מצפה לחלוק מידע נוסף על התוצאות "כאשר אנו ממשיכים לחפש טיפולים חדשים למחלה המורכבת הזו".
לפי ג'נטק, 25 אחוז מהחולים שקיבלו גנטנרומאב חוו תופעת לוואי שעלולה לגרום לנפיחות מוחית ולדימום, אך לרובם לא היו תסמינים ומעטים מהם נאלצו להפסיק את הטיפול. לדברי נציגי החברה, היא מתכננת להציג נתונים נוספים מהניסויים בכנס אלצהיימר שיתקיים בהמשך החודש.
החברה בחנה את התרופה על ידי מדידת הביצועים של משתתפי הניסוי במדד בן 18 נקודות של זיכרון וקוגניציה, הנקרא סולם דירוג דמנציה קליני.
החדשות על גנטנרומאב הן אכזבה עבור חולים, רופאים וחוקרים הנואשים לטיפולים למחלה הפוגעת במיליונים בשנה.
התקוות לתרופות נוגדות עמילואיד התחזקו בספטמבר כאשר יצרנית התרופות היפנית איסאי ושותפתה האמריקנית, ביוג'ן, הכריזו על תוצאות ניסויים המראות כי התרופה הניסיונית להפחתת עמילואיד האטה את קצב הירידה הקוגניטיבית והתפקודית ב־27 אחוזים.
התרופה הזו, שנקראת לקנמב, הייתה הטיפול הראשון בנמצא שהצליח להאט את התקדמות האלצהיימר בניסוי קפדני ומבוקר היטב. אבל כמו במקרה של גנטנרומאב, המידע שפורסם על לקנמב היה מוגבל. נתונים נוספים צפויים להתפרסם לקראת סוף החודש בכנס האלצהיימר.
איגוד האלצהיימר הצהיר השבוע כי הוא מאוכזב מהנתונים של הגאנטנרומאב, אך התוצאות יתרמו להבנת האלצהיימר: "על אף שהתרופה לא עמדה ביעדים העיקריים שלה, הניסויים ממחישים עוד יותר את הקשר בין הסרת העמילואיד והפחתת ההידרדרות הקלינית".
בהצהרה נאמר כי יש להמשיך בחקר תרופות נוגדות עמילואיד.
"אנחנו יודעים שהגישות הנוכחיות לעמילואיד אינן תרופת פלא, וגם לא יעצרו את המחלה בעצמן, אבל הן השלב הראשון של טיפולים יעילים לאלצהיימר, וצפויים עוד בהמשך", נכתב בהודעת האיגוד.
ניסויי ג'נטק תוכננו כך שיהיו זהים זה לזה בתקווה שהתוצאות ישכפלו זו את זו, אמרו גורמים רשמיים בראיונות שניתנו לפני שנודעו התוצאות. התרופה ניתנת באינפוזיה. טיפול נוסף נגד עמילואיד, מאת אלי לילי, נמצא בשלבים מאוחרים של ניסויים ותוצאות צפויות בשנה הבאה.
לאחר שהוכרזו התוצאות החיוביות של התרופה של אסאי־ביוג'ן בספטמבר, כמה חוקרי אלצהיימר קיוו שהתחום, שזה זמן רב נוחל כישלונות, עשוי להתהפך. אבל הנתונים המאכזבים של ג'נטק יחזקו טיעונים של אחרים שלא משוכנעים שהסרת גושי עמילואיד מהמוח היא התרופה היעילה ביותר כיום.
בשנה שעברה, העניק מנהל המזון והתרופות אישור מואץ לתרופה נוספת נגד עמילואיד בשם אדולם, למרות נתוני יעילות עכורים. מחקרים הראו שהתרופה הפחיתה עמילואידים אך הם לא הוכיחו שהיא האטה את הירידה הקוגניטיבית. הטיפול מעולם לא זכה לכיסוי רחב של ביטוחים או להכרה נרחבת מצד חולים ורופאים.
