הטיפול הניסיוני לאלצהיימר שפיתחה חברת התרופות איליי לילי הצליח להאט את ההידרדרות הקוגניטיבית במטופלים בשלבים הראשונים של המחלה, כך לפי הנתונים שנחשפו השבוע.
התרופה דונאנמב – טיפול חד־חודשי הניתן דרך הווריד – האטה את ההידרדרות הקוגניטיבית והתפקודית כמעט ב־35 אחוזים בהשוואה לטיפול הדמה במשך תקופה של 18 חודשים, לפי מחקר שפורסם ב־JAMA, עיתון אגודת הרפואה האמריקנית. בכירים בחברה אומרים כי התוצאות מראות את היתרון של טיפול כמה שיותר מוקדם באלצהיימר.
השלב הקליני האחרון במחקר כלל כ־1,700 אנשים עם לקות קוגניטיבית קלה או דמנציה מוקדמת – השלבים המוקדמים ביותר של המלחמה – שבמוחם נצפה גידול של החלבון הקטלני עמילואיד בטא. תוצאות המחקר היו "החיוביות ביותר שראינו", ציין הווארד פיליט, המדען הראשי ואחד ממייסדי אגודת גילוי התרופות לאלצהיימר, ארגון ללא מטרות רווח שמקדם מחקר על טיפולים למחלה. לדבריו, הטיפולים שמכוונים לעמילואיד, בדומה לדונאנמב, "יהפכו לקו ההגנה הראשון בארסנל התרופות לטיפול במחלה". הוא גם חזה שמנהל התרופות והמזון יאשר את התרופה תוך חודשים ספורים.
מומחים אחרים דווקא לא התרשמו. בעוד שדונאנמב יעילה מאוד בחיסול העמילואיד, "התוצאה הקלינית הייתה חלשה יחסית", כתבו ג'ניפר מנלי מהמרכז הרפואי אירווינג באוניברסיטת קולומביה וקייסי דטרס מאוניברסיטת קליפורניה בלוס־אנג'לס במאמר מערכת שנלווה למידע שפורסם ב־JAMA. הן גם טענו כי לטיפול זה, כמו אחרים שדומים לו, יש סיכונים כגון דימום במוח או התנפחותו.
המחקר חילק את המשתתפים לשתי קבוצות: אלה שמוחותיהם נפגעו מרמות בינוניות־נמוכות של הצורה הרעילה של חלבון טאו – סמן להתקדמות האלצהיימר – ואלה שנפגעו מרמות גבוהות. בקרב החולים בעלי רמה נמוכה־בינונית, הטיפול האט את המחלה תוך ארבעה חודשים וחצי עד שבעה חודשים וחצי. כאשר החולים עם רמות הטאו הגבוהות יותר, אלה שמחלתם הייתה מתקדמת יותר, נכללו בחישובים, התרופה האטה את ההידרדרות ביחס לטיפול הדמה ב־22 אחוזים לפי כלי הערכה אחד, וב־29 אחוזים לפי כלי חיזוי אחר.
אומנם נתוני היעילות צנועים, אך גבוהים מעט יותר מאלה של לקמבי, התרופה הראשונה נגד המחלה שקיבלה אישור מלא של מנהל התרופות והמזון. על ידי הפחתת העמילואיד, שתי התרופות יכולות להאט את התפשטות חלבון הטאו, אשר קשור באופן הדוק למוות של תאי עצב. עם זאת, ללקמבי יש סיכונים מועטים יותר, ומומחים מזהירים מהשוואה של ניסויים שנערכו באופן שונה.
"כמה שנגיע מוקדם לחולים, כך יהיו תוצאות הטיפול בתרופה טובות ויעילות יותר", הצהיר בתדרוך לעיתונאים ביום שני מרק מינטון, סגן נשיא לילי למחקר על כאב וניוון עצבי. הוא הצביע על ניתוח שנעשה לתת־קבוצה במחקר, שהראה כי התרופה האטה את ההידרדרות של אנשים עם לקות קוגניטיבית קלה, השלב המוקדם ביותר של המחלה בקרב משתתפי המחקר, לרמה של עד 60 אחוזים. אלא שהניתוח הזה, כמו גם ניתוח אחר שהראה כי אנשים צעירים מגיל 75 הגיבו טוב יותר לתרופה, לא נכללו במאמר ב־JAMA, ולדברי כמה חוקרים יש לבחון אותם בזהירות.
מינטון הודה כי מספר החולים שנכללו במחקר של בעלי הלקות הקלה היה קטן, אך הביע את ביטחונו שנתונים עתידיים יוכיחו את ערך הטיפול המוקדם. רבים מהנתונים הבולטים במחקר נכללו בהודעה לעיתונות שפרסמה החברה במאי, אך לא נבדקו קודם לכן על ידי מדענים חיצוניים. המאמר ב־JAMA, יחד עם מידע נוסף מטעם החברה, פורסם במקביל בכנס האגודה הבינלאומית לאלצהיימר שנערך באמסטרדם.
ביום שני אירעה התפתחות חשובה נוספת, כאשר מדיקייר, תוכנית הבריאות הפדרלית לאמריקנים מבוגרים, הציעה להסיר את המגבלות החריפות על הכיסוי הביטוחי לסריקות מוח מיוחדות שמאתרות הצטברויות של עמלואיד. כיום מורשים חולים לבצע סריקת דימוי לאיתור עמלואידים אחת במהלך חייהם, ורק כחלק מניסוי קליני מחקרי. השינוי יאפשר לקבלני המשנה האזוריים של מדיקייר לאשר סריקות לחולים המעוניינים בטיפול נגד העמלואידים. ההחלטה צפויה להתקבל לאחר פרק זמן של 30 יום, להערות.
מבקרי התרופות נגד עמלואיד אומרים כי לטיפול יש יעילות מוגבלת, ובה בעת יש לו סיכונים פוטנציאליים חמורים. כמעט 37 אחוזים מהחולים בניסוי של דונאנמב חוו דימומים במוח או התנפחות שלו – שיעור גבוה יותר של התופעה מהופעתה בקרב המטופלים של לקמבי. ברוב המקרים תופעות הלוואי טופלו בהצלחה, אולם בניסויים של כל אחת מהתרופות נרשמו שלושה מקרי מוות שקושרו לטיפול בהן.
אם דונאנמב תאושר, בשוק יהיו שתי תרופות שהוכח כי הן משפיעות על אלצהיימר – התפתחות מרשימה בהתחשב בעשרות שנות כישלון בניסיון לפתח טיפולים נגד המחלה.
שלא כמו בניסוי של לקמבי, החולים במחקר של דונאנמב הפסיקו לקבל את התרופה ברגע שרוב העמלואיד במוחם נעלם – מה שאירע בתוך כשנה בקרב רבים מהמטופלים, לדברי לילי. היכולת להפסיק את מתן התרופה, במקום להמשיך אותה לעד, עשויה לספק נחמה למדיקייר ולחברות הביטוח שמשלמות על הטיפול, כמו גם לחולים שלא מתאווים לאפשרות של חיים שלמים לצד הטיפול.
דונאנמב ולקמבי – המיוצרת על ידי חברות התרופות איסיי בטוקיו וביוגן בקמברידג', מסצ'וסטס – הן נוגדנים חד־שבטיים, או חלבונים המיוצרים במעבדה, שמכוונים נגד חומר בגוף האדם – במקרה זה, עמלואיד בטא. הטיפול אינו מרפא לחלוטין את המחלה, ולא משחזר זיכרונות שנפגעו בשל מחלות ניוון עצבי קטלניות. מחירה של לקמבי, טיפול הניתן בעירוי לווריד פעם בשבועיים, הוא כ־26,500 דולרים בשנה.
