ראשי » מדע ומחשבים » מדע » מדעי החיים והחברה

עידן חדש: ה-FDA אישר טיפול מהפכני לחולי לוקמיה

מנהל המזון והתרופות האמריקני אישר לראשונה טיפול גנטי חדשני של חברת נוברטיס, בו נלקחים מהחולה תאי דם נגועים שעוברים טיפול גנטי - ומושתלים בחזרה בגופו של המטופל כ"תרופה חיה"

ארגון המזון והתרופות האמריקני (FDA) פתח היום עידן חדש ברפואה, והמליץ פה אחד על הכנסת טיפול גנטי בסרטן של חברת נוברטיס. הטיפול משנה באופן גנטי את התאים של המטופל עצמו כדי להילחם בסרטן, ולהפוך אותם למה שמכונה מדענים "תרופת חיה", שמחזקת את המערכת החיסונית כדי להילחם בתאים הנגועים בסרטן.
 
הטיפול בגנים מוצע בשלב זה רק לסרטן הדם (לוקמיה). בטכניקת הריפוי, מתבצע טיפול נפרד לכל מטופל: תאים חולים נקצרים מהמטופל בבית החולים, מוקפאים ונשלחים לטיפול במעבדה של נוברטיס. שם הם מופשרים, עוברים תהליך טיוב, מוקפאים שוב ונשלחים להשתלה במטופל.

אחת המטופלות בטיפול הזה, אמילי ווייטהד, כיום בת 12 והילדה הראשונה שאי פעם קיבלה את התאים המטופלים, השתתפה בישיבת הפאנל שך ה-FDA עם הוריה כדי לתמוך באישור התרופה שהצילה את חייה. בשנת 2012, כשהייתה בת 6, היא טופלה בתרופה – הניסיונית בזמנו - בבית החולים לילדים של פילדלפיה. היא סבלה ממספר תופעות לוואי, אך הבריאה כליל מהסרטן, וזה לא חזר לגופה גם אחרי 6 שנים.
   
"אנחנו מאמינים שכאשר יאושר הטיפול הזה, הוא יציל אלפי ילדים ברחבי העולם", אמר אביה של אמילי, טום וייטהד, לפאנל ה-FDA. "אני מקווה שיום אחד כולכם בוועדה המייעצת תוכלו לספר למשפחות שלכם שהייתם חלק מהתהליך שסיים את השימוש בטיפולים רעילים כמו כימותרפיה והקרנות כטיפול סטנדרטי, והפך את הלוקמיה למחלה שאפשר לטפל בה".

העדויות העיקריות שהציגה נוברטיס בפני ה-FDA הגיעו ממחקר של 63 חולים שקיבלו את הטיפול מאפריל 2015 ועד אוגוסט 2016. 52 מהם - 82.5%, נכנסו להפוגה - שיעור גבוה למחלה הזו, ו-11 מטופלים מתו מהמחלה.
היכנסו לעמוד הפייסבוק החדש של nrg